Patient-Reported Outcomes

I Patient-Reported Outcomes: strumento ideale per valutare gli autentici bisogni dei pazienti oncologici

Autenticità| A cura di Massimo Di Maio

Negli ultimi anni, numerose esperienze hanno evidenziato i vantaggi dell’impiego nella pratica clinica oncologica dei patient-reported outcomes, vale a dire gli strumenti che consentono al paziente di riportare direttamente, senza il “filtro” del medico, la frequenza e l’intensità dei sintomi e delle tossicità della terapia, nonché la propria qualità di vita (1). I possibili vantaggi associati all’impiego dei patient-reported outcomes sono numerosi, a cominciare dall’intrinseca maggiore accuratezza nella descrizione dei sintomi e delle tossicità associate ai trattamenti. È stato documentato infatti, in più lavori, che le tossicità “soggettive” associate al trattamento anti-tumorale sono a rischio di sottostima e under-reporting da parte dei medici (2). Inoltre, una raccolta sistematica di tali informazioni direttamente da parte dei pazienti, ad esempio mediante questionari cartacei dedicati o mediante strumenti elettronici come i tablets, oltre a rendere più fedele il report della tossicità, può servire anche a migliorare la gestione delle tossicità e può quindi tradursi in un beneficio diretto per i pazienti e per la loro qualità di vita. In particolare, l’impatto positivo sulla qualità di vita è stato descritto e confermato da vari lavori, tra cui spiccano alcuni studi coordinati da Ethan Basch (3).

Il ricercatore statunitense, da anni attento all’impiego dei patient-reported outcomes e ai loro possibili benefici sia nell’ambito della sperimentazione clinica che della pratica clinica, è uno dei massimi esperti mondiali di questo argomento e negli ultimi anni ha ideato e condotto il progetto del National Cancer Institute sullo sviluppo del PRO-CTCAE, vale a dire l’incorporazione dei patient-reported outcomes nella descrizione delle tossicità dei trattamenti antitumorali. Basch ha coordinato un importante studio randomizzato, nel quale i pazienti, sottoposti a chemioterapia per vari tipi di neoplasia presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center, ricevevano la normale assistenza oppure (in caso di assegnazione al braccio sperimentale) potevano riportare in tempo reale, mediante uno strumento elettronico, gli eventuali sintomi (3). Nel dettaglio, lo studio utilizzava il sistema STAR (Symptom Tracking and Reporting), un sistema web-based dedicato proprio al report dei sintomi e degli eventi avversi da parte dei pazienti. I pazienti assegnati al braccio sperimentale e che avessero dimestichezza con il computer riportavano sistematicamente da casa, mediante tablet appositamente consegnati, 12 sintomi eventualmente occorsi durante il trattamento. I pazienti assegnati al braccio sperimentale, che invece non avessero dimestichezza con la tecnologia, riportavano i sintomi sull’interfaccia in ospedale, al momento della visita. I pazienti che disponevano di un computer a casa ricevevano, con cadenza settimanale, una mail che sollecitava il report della tossicità. I medici ricevevano, al momento della visita, una stampa di tutti i sintomi riportati dai pazienti, e gli infermieri ricevevano un avviso via email nel momento in cui i pazienti riportassero una tossicità severa, o comunque in peggioramento. Al contrario, i pazienti assegnati al braccio di controllo erano gestiti in maniera “tradizionale”, vale a dire con il normale colloquio con il medico e la conseguente gestione dei sintomi. Endpoint primario dello studio era la modifica nel punteggio di qualità di vita a 6 mesi dalla randomizzazione, misurata mediante l’EuroQol EQ-5D Index.

Gli interessanti risultati dello studio hanno evidenziato che la percentuale di soggetti con un miglioramento della qualità di vita a 6 mesi è risultata più elevata nel braccio sperimentale rispetto al braccio di controllo (34% rispetto al 18%), e analogamente la percentuale di soggetti con un peggioramento della qualità di vita a 6 mesi è risultata minore nel braccio sperimentale (38% vs. 53% rispettivamente, p<0.001). Inoltre, i pazienti assegnati al braccio sperimentale hanno effettuato un minor numero di accessi al pronto soccorso (34% vs 41%, p=0.02), e un minor numero di ospedalizzazioni, anche se quest’ultima differenza non è risultata statisticamente significativa (45% vs 49%, p=0.08). La durata del trattamento è risultata significativamente più lunga per i pazienti assegnati al braccio sperimentale (8.2 vs. 6.3 mesi, p=0.002). L’anno dopo sono stati presentati in sessione plenaria al meeting ASCO i risultati di sopravvivenza globale, che hanno documentato un’aspettativa di vita significativamente più lunga per i pazienti assegnati al braccio sperimentale (4). Il ricorso ai patient-reported outcomes consentirebbe quindi non solo un miglioramento della qualità di vita, ma anche un prolungamento della sopravvivenza, che gli autori spiegavano ipotizzando una migliore compliance ai trattamenti antitumorali grazie alla tempestiva gestione degli eventuali effetti collaterali. Ovviamente, non tutti i pazienti inseriti nello studio erano “esperti” di tecnologia: la modalità di raccolta dei dati nell’ambito del braccio sperimentale differiva, a seconda che i pazienti avessero o meno dimestichezza con i mezzi elettronici. Peraltro, i dati di Basch suggerivano che il beneficio fosse evidente anche nei pazienti “digiuni” di tecnologia, per i quali la raccolta sistematica delle informazioni relative alla tossicità avveniva in ospedale, e non a casa.

Indipendentemente dal vantaggio in sopravvivenza, che non era obiettivo primario dello studio, il risultato del suddetto studio in termini di qualità di vita conferma inequivocabilmente l’importanza dei patient-reported outcomes nella pratica clinica oncologica (5). Anche al di fuori degli Stati Uniti, molti centri oncologici hanno iniziato a incorporare i patient-reported outcomes nella pratica clinica quotidiana, con vari livelli di informatizzazione, basandosi sull’impiego di “tradizionali” strumenti cartacei o più sofisticati e moderni strumenti elettronici. Ad esempio, a partire dal gennaio 2018 si è adottato, presso il Day Hospital di Oncologia Medica dell’AO Ordine Mauriziano di Torino, un questionario che il paziente compila descrivendo i sintomi e le tossicità riportate nel periodo trascorso dalla precedente somministrazione di terapia (6). Il questionario viene distribuito da infermieri o medici, compilato dal paziente e riconsegnato al momento della visita successiva. È costituito da 13 domande, ognuna riferita a un sintomo/tossicità (problemi alla bocca, nausea, vomito, stipsi, diarrea, dispnea, cambiamenti nella pelle / nelle unghie, prurito, problemi a mani o piedi, fatigue, dolore, altri disturbi). Per ogni domanda è prevista una scala di 5 risposte, corrispondenti alla severità crescente. In caso di dolore, è prevista anche la compilazione di una scala numerica da 0 a 10, per descriverne l’intensità. Un’ultima domanda chiede l’eventuale persistenza dei sintomi al momento della compilazione. Gli obiettivi dell’impiego del questionario sono quelli di facilitare la comunicazione durante la visita medica, fornire uno strumento che faciliti la rilevazione e comunicazione dei sintomi e delle tossicità della terapia, permettendo un monitoraggio degli stessi, rafforzare l’alleanza terapeutica e favorire l’empowerment del paziente. Nell’ambito di un progetto supportato dalla Fondazione CRT, l’introduzione del questionario nella pratica clinica quotidiana del Day Hospital ha consentito il confronto con un gruppo di pazienti trattati, nel medesimo Day Hospital, nel periodo immediatamente precedente, vale a dire negli ultimi mesi del 2017. In entrambi i gruppi, i pazienti hanno ricevuto, a distanza di circa 1 mese l’uno dall’altro, 2 questionari EORTC QLQ-C30, che misurano la qualità di vita dei pazienti oncologici. Rispetto al gruppo trattato nel 2017, che veniva sottoposto alla visita “tradizionale”, basata solo sul colloquio con il medico al momento della visita, il gruppo di pazienti trattato nel 2018, che ha avuto l’opportunità di impiegare il questionario dedicato ai sintomi, ha riportato un beneficio significativo in termini di qualità di vita globale, misurata mediante i questionari EORTC. In particolare, vari sintomi – tra i quali il dolore – sono risultati meglio gestiti. I pazienti hanno riportato un elevato grado di soddisfazione, giudicando il questionario facilmente comprensibile e utile per migliorare la comunicazione con gli operatori sanitari. Forti di tali risultati, medici ed infermieri dell’Oncologia Medica del Mauriziano hanno adottato stabilmente il questionario per tutti i pazienti in trattamento attivo.
Oggi, in particolare in quei setting caratterizzati da frequenza e complessità dei sintomi, oltre che dall’impiego di trattamenti antitumorali associati ad eventi avversi “soggettivi”, l’adozione dei patient-reported outcomes non è più considerabile sperimentale, ma va considerata parte integrante degli strumenti utili alla pratica clinica oncologica quotidiana.

BIBLIOGRAFIA
1. Di Maio M, Basch E, Bryce J, Perrone F. Patient-reported outcomes in the evaluation of toxicity of anticancer treatments. Nat Rev Clin Oncol. 2016 May;13(5):319-25.
2. Di Maio M, Gallo C, Leighl NB, et al. Symptomatic toxicities experienced during anticancer treatment: agreement between patient and physician reporting in three randomized trials. J Clin Oncol. 2015 Mar 10;33(8):910-5.
3. Basch E, Deal AM, Kris MG, et al. Symptom Monitoring With Patient-Reported Outcomes During Routine Cancer Treatment: A Randomized Controlled Trial. J Clin Oncol. 2016 Feb 20;34(6):557-65.
4. Basch E, Deal AM, Dueck AC, et al. Overall Survival Results of a Trial Assessing Patient-Reported Outcomes for Symptom Monitoring During Routine Cancer Treatment. JAMA. 2017 Jul 11;318(2):197-198.
5. Sperti E, Di Maio M. Outcomes research: Integrating PROs into the clinic – overall survival benefit or not, it’s worth the trouble. Nat Rev Clin Oncol. 2017 Sep;14(9):529-530.
6. Baratelli C, Turco CGC, Lacidogna G, et al. The role of patient-reported outcomes in outpatients receiving active anti-cancer treatment: impact on patients’ quality of life. Support Care Cancer. 2019 Dec;27(12):4697-4704.

Massimo Di Maio
Dipartimento di Oncologia, Università di Torino
SCDU Oncologia Medica, AO Ordine Mauriziano, Torino
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Last modified: 15 Gennaio 2020